和誉医药创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib喜获FDA突破性疗法

何裕制药今天宣布，其创新的CSF—1R抑制剂匹米考替尼已获得美国美国食品药品监督管理局被授予突破性治疗称号，治疗无法手术的腱鞘巨细胞瘤这一突破性的药物鉴定是基于匹米替尼临床ib期试验在腱鞘巨细胞瘤患者中的优异研究结果

匹米替尼是世界上第一个被FDA认可用于突破性治疗的新一代CSF—1R候选药物这是何裕药业收购中国国家医药产品监督管理局药品审评中心quot突破性治疗药物quot认可后的又一重要里程碑突破疗法在中美的双重认可，凸显了何裕医药的创新研发实力

quot我们很高兴地得知，FDA已经授予匹米考替尼突破性疗法的认可，这也标志着何裕R&D和创新在走向全球的过程中迈出了重要的一步quot何裕医药董事长兼首席执行官许博士说<，在美国，匹米考替尼被认可为突破性疗法，这表明了FDA对匹米考替尼之前数据的认可，以及该公司的R&D实力这将使我们的临床开发流程和专利药物的进展更加高效，有助于缩短上市时间，并尽快惠及全球患者

quot突破性治疗认知quot源于食品药品监督管理局安全与创新法案的规定，旨在加速新药研发，适用于治疗严重或危及生命的疾病，初步临床试验表明其疗效明显优于现有治疗方法根据规定，正在研发的新药一旦获得BTD，可享受一系列加速药物研发的政策，包括FDA专家介入指导临床研发全过程，有效提高与FDA的沟通效率，在提交药品上市申请时，可以采用滚动方式提交，特别是符合相关标准时，可以优先进行审评

匹米替尼是何裕医药自主研发的一种全新口服高选择性活性CSF—1R小分子抑制剂研究表明，阻断CSF1/CSF—1R信号通路可以调节和改变巨噬细胞的功能，并在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用在治疗晚期腱鞘巨细胞瘤的临床ib试验中，吡咪替尼显示出显著的抗肿瘤效果，初始ORR为68.0%，且具有良好的安全性和PK/PD特性基于这一结果，2022年7月，吡咪替尼被国家医药品管理局药物评价中心认定为治疗无法手术的腱鞘巨细胞瘤的突破性药物，并于同年10月被国家医药品管理局药物评价中心批准进入关键临床三期试验

此前已在美国完成了临床Ia期剂量攀升试验，并正在中国和美国同时进行ib期多队列扩展阶段研究除了TGCT和cGVHD适应症已获NMPA批准进行临床研究外，何裕医药也在积极探索匹米替尼在其他实体瘤中的临床潜力，并与方舒医药共同探索其在肌萎缩侧索硬化等神经系统疾病中的应用截至本文发表之日，还没有高选择性的CSF—1R抑制剂被批准在中国上市

腱鞘巨细胞瘤

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤，最常见于滑膜，滑囊或腱鞘其临床表现为疼痛，僵硬，肿胀，出血性关节积液，关节周围糜烂，软骨退变和继发性骨关节炎，严重影响患者的生活质量根据世界卫生组织2013年的分类标准，该病可分为弥漫性TGCT和局限性TGCT局限性TGCT占所有病例的80—90%，弥漫性TGCT占所有病例的10—20%TGCT的发生主要是由CSF1的过度表达引起的手术切除是长期以来的经典治疗方法但部分TGCT患者手术切除难度较大，可能涉及全滑膜切除，关节置换甚至截肢，手术并发症风险较高此外，据报道，超过50%的弥漫性TGCT患者在手术切除后仍有复发对于不能手术的患者，目前国内还没有针对该病的治疗药物

关于cGVHD

关于和谐和声誉

何裕医药是一家立足中国，面向全球的创新药物研发公司公司创始人和管理团队具有多年顶级跨国药企研发和管理经验，参与了多项临床和上市新药的研发何裕医药专注于肿瘤新药的研发，专注于小分子肿瘤的精准治疗和小分子肿瘤的免疫治疗药物，满足眼科患者和医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发具有创新性和高潜力药物靶点的潜在一流或一流的创新药物，以提高中国和全球患者的生活质量

自2016年成立以来，何裕医药拥有由15种候选药物组成的产品线，覆盖肿瘤精准治疗和肿瘤免疫治疗领域，并在全球4个国家和地区获得16项IND或临床试验批准。

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